(21)	201892366 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2017.04.17
(51)	A61K 48/00 (2006.01) C07H 21/02 (2006.01)
(31)	62/324,185
(32)	2016.04.18
(33)	US
(86)	PCT/US2017/028002
(87)	WO 2017/184529 2017.10.26
(71)	САРЕПТА ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)	Шнелль Фредерик Джозеф (US)
(74)	Медведев В.Н. (RU)
(54)	АНТИСМЫСЛОВЫЕ ОЛИГОМЕРЫ И СПОСОБЫ ИХ ПРИМЕНЕНИЯ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ЗАБОЛЕВАНИЙ, СВЯЗАННЫХ С ГЕНОМ КИСЛОЙ АЛЬФА-ГЛЮКОЗИДАЗЫ

(57) Настоящее изобретение относится к модифицированным антисмысловым олигонуклеотидам. Нуклеотиды, описанные в настоящем изобретении, состоят из 10-40 нуклеиновых оснований и содержат нацеливающую последовательность, комплементарную области-мишени в интроне 1 пре-мРНК гена человеческой альфа-глюкозидазы (GAA). Область-мишень содержит по меньшей мере одно дополнительное нуклеиновое основание по сравнению с нацеливающей последовательностью, где по меньшей мере одно дополнительное нуклеиновое основание не имеет комплементарного нуклеинового основания в нацеливающей последовательности и где по меньшей мере одно дополнительное нуклеиновое основание является внутренним к области-мишени.