| |
(21) | 201892338 (13) A1 |
Разделы: A B C D E F G H |
(22) | 2017.04.14 |
(51) | A61K 48/00 (2006.01) A61P 21/00 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) |
(31) | 62/323,163; 62/473,253 |
(32) | 2016.04.15; 2017.03.17 |
(33) | US |
(86) | PCT/US2017/027636 |
(87) | WO 2017/181015 2017.10.19 |
(71) | РИСЕРЧ ИНСТИТЬЮТ ЭТ НЭШНУАЙД ЧИЛДРЕН'C ХОСПИТАЛ (US) |
(72) | Родино-Клапак Луиза, Менделл Джерри Р. (US) |
(74) | Медведев В.Н. (RU) |
(54) | ДОСТАВКА МИКРОДИСТРОФИНА ВЕКТОРОМ НА ОСНОВЕ АДЕНОАССОЦИИРОВАННОГО ВИРУСА ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ |
(57) Согласно данному изобретению предложены рекомбинантные AAV-векторы, содержащие миниатюризированный ген микродистрофина человека, и способы применения указанных рекомбинантных векторов для уменьшения или предотвращения фиброза у субъектов, страдающих от мышечной дистрофии.
|