(21)	201790724 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2015.09.30
(51)	C12N 5/07 (2010.01) C12N 5/10 (2006.01)
(31)	62/057,842; 62/057,847; 62/112,463; 62/135,345
(32)	2014.09.30; 2014.09.30; 2015.02.05; 2015.03.19
(33)	US
(86)	PCT/US2015/053252
(87)	WO 2016/054231 2016.04.07
(71)	АМИКУС ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)	Готшалль Расселл, До Хун (US)
(74)	Носырева Е.Л. (RU)
(54)	ВЫСОКОАКТИВНАЯ КИСЛАЯ АЛЬФА-ГЛЮКОЗИДАЗА С ПОВЫШЕННЫМ СОДЕРЖАНИЕМ УГЛЕВОДОВ

(57) Композиция на основе рекомбинантной альфа-глюкозидазы человека (rhGAA), полученная из клеток СНО, которая предусматривает в значительной степени оптимизированную композицию на основе гликанов, состоящую из повышенного количества rhGAA, содержащей N-гликаны, несущие маннозо-6-фосфат (М6Р) или бис-М6Р, по сравнению с традиционными rhGAA, наряду с низким количеством нефосфорилированных высокоманнозных гликанов и низким количеством концевой галактозы в сложных олигосахаридах. Описываются композиции, содержащие rhGAA, и способы их применения.