Евразийский сервер публикаций
Евразийская заявка № 202393000
Библиографические данные | ||||||||||||||||||||||||||||||||
| ||||||||||||||||||||||||||||||||
Реферат [ENG] | ||||||||||||||||||||||||||||||||
(57) Настоящее изобретение относится к агентам РНКи, например агентам на основе двухцепочечной РНК (дцРНК), нацеленным на ген трансмембранной сериновой протеазы 6 (TMPRSS6). Настоящее изобретение также относится к способам применения таких агентов РНКи для ингибирования экспрессии гена TMPRSS6 и к способам предотвращения и лечения TMPRSS6-ассоциированного нарушения, например нарушения, ассоциированного с перегрузкой железом, и/или нарушения, ассоциированного с неэффективным эритропоэзом, например наследственного гемохроматоза, b-талассемии (например, большой b-талассемии и промежуточной b-талассемии), истинной полицитемии, миелодиспластического синдрома, врожденных дизэритропоэтических анемий, дефицита пируваткиназы, эритропоэтической порфирии, болезни Паркинсона, болезни Альцгеймера или атаксии Фридрейха.
Загрузка данных...
| ||||||||||||||||||||||||||||||||