Евразийский сервер публикаций

Евразийская заявка № 202393000

Библиографические данные
(21)202393000 (13) A1
(22)2022.04.25

[ A ] [ B ] [ C ] [ D ] [ E ] [ F ] [ G ] [ H ]

Текущий раздел:


Документ опубликован 2023.12.19
Текущий бюллетень: 2023-12
Все публикации: 202393000

(51) C12N 15/113 (2010.01)
A61K 31/713 (2006.01)
A61K 47/54 (2017.01)
A61P 7/00(2006.01)
(43)A1 2023.12.19 Бюллетень № 12 тит.лист, описание последовательности
(31)63/179,607; 63/278,227
(32)2021.04.26; 2021.11.11
(33)US; US
(86)US2022/026097
(87)2022/231999 2022.11.03
(71)ЭЛНИЛЭМ ФАРМАСЬЮТИКАЛЗ, ИНК. (US)
(72)Дитон Эйми М., Гэнснер Джон Майкл, Макининч Джеймс Д., Шлегель Марк К., Гарфинкл Бенджамин П. (US)
(74)Медведев В.Н. (RU)
(54)КОМПОЗИЦИИ иРНК ПРОТИВ ТРАНСМЕМБРАННОЙ СЕРИНОВОЙ ПРОТЕАЗЫ 6 (TMPRSS6) И СПОСОБЫ ИХ ПРИМЕНЕНИЯ
Реферат [ENG]
(57) Настоящее изобретение относится к агентам РНКи, например агентам на основе двухцепочечной РНК (дцРНК), нацеленным на ген трансмембранной сериновой протеазы 6 (TMPRSS6). Настоящее изобретение также относится к способам применения таких агентов РНКи для ингибирования экспрессии гена TMPRSS6 и к способам предотвращения и лечения TMPRSS6-ассоциированного нарушения, например нарушения, ассоциированного с перегрузкой железом, и/или нарушения, ассоциированного с неэффективным эритропоэзом, например наследственного гемохроматоза, b-талассемии (например, большой b-талассемии и промежуточной b-талассемии), истинной полицитемии, миелодиспластического синдрома, врожденных дизэритропоэтических анемий, дефицита пируваткиназы, эритропоэтической порфирии, болезни Паркинсона, болезни Альцгеймера или атаксии Фридрейха.

Загрузка данных...