(57) В данном документе описан вектор rAAV, который имеет капсид AAVhu68 и по меньшей мере одну экспрессионную кассету в капсиде. По меньшей мере одна экспрессионная кассета содержит последовательности нуклеиновых кислот, кодирующие функциональный белок SMN, и последовательности контроля экспрессии, которые направляют экспрессию последовательностей SMN в клетке-хозяине. Также представлены композиции, содержащие этот вектор rAAVhu68.SMN, и способы его применения для лечения у пациента спинальной мышечной атрофии.