(21)	201890543 (13) A1	Разделы: A B C E F G H
(22)	2016.09.16
(51)	C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/64 (2006.01) C12N 15/113 (2010.01) C12N 15/85 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) C12Q 1/68 (2006.01)
(31)	62/220,107; 62/221,068; 62/301,260
(32)	2015.09.17; 2015.09.20; 2016.02.29
(33)	US
(86)	PCT/US2016/052051
(87)	WO 2017/049031 2017.03.23
(71)	РИСЁРЧ ИНСТИТЬЮТ ЭT НЭЙШНВАЙД ЧИЛДРЕН'С ХОСПИТЭЛ (US)
(72)	Мартин Пол Тейлор (US)
(74)	Строкова О.В. (RU)
(54)	СПОСОБЫ И МАТЕРИАЛЫ ДЛЯ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ GALGT2

(57) Настоящее изобретение относится к доставке с помощью рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) полинуклеотида GALGT2. Данное изобретение предусматривает rAAV и способы использования rAAV для генной терапии нервно-мышечных заболеваний с использованием GALGT2. Типичные примеры нервно-мышечных заболеваний включают, без ограничений, мышечные дистрофии, такие как мышечная дистрофия Дюшенна, врожденная мышечная дистрофия 1А и тазово-плечевая мышечная дистрофия 2D.