(21)	201791820 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2016.02.26
(51)	C12N 15/113 (2010.01) A61K 31/712 (2006.01) A61K 31/7125 (2006.01)
(31)	1503408.5
(32)	2015.02.27
(33)	GB
(86)	PCT/EP2016/054164
(87)	WO 2016/135334 2016.09.01
(71)	ПРОКР ТЕРАПЕУТИКС II Б.В. (NL)
(72)	Бьясутто Патрисия Коромото, Чан Хи Лам (NL)
(74)	Угрюмов В.М., Лыу Т.Н., Гизатуллина Е.М., Глухарёва А.О., Карпенко О.Ю., Строкова О.В., Христофоров А.А. (RU)
(54)	ОЛИГОНУКЛЕОТИДНАЯ ТЕРАПИЯ ВРОЖДЕННОГО АМАВРОЗА ЛЕБЕРА

(57) Антисмысловые олигонуклеотиды нацеленно воздействуют на мутацию в интроне 26 гена CЕР290 и снижают включение аберрантного экзона в мРНК CEP290. Олигонуклеотиды включают в себя не больше чем 3 последовательно расположенных гуанозина, характеризуются не больше чем 60% гуанозиновых нуклеиновых оснований, включают в себя не больше чем одну последовательность CpG и/или не характеризуются потенциалом образовывать шпильку, содержащую 3 или больше последовательно расположенных комплементарных пар нуклеотидов.