(21)	201790178 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2015.08.11
(51)	A61K 38/43 (2006.01) A61K 47/48 (2006.01)
(31)	62/036,082
(32)	2014.08.11
(33)	US
(86)	PCT/US2015/044713
(87)	WO 2016/025519 2016.02.18
(71)	ШИР ХЬЮМАН ДЖЕНЕТИК ТЕРАПИС, ИНК. (US)
(72)	Консино Майкл Ф., Стрэк-Лог Беттина, Мейяппан Мутураман, Нортон Энджела В., Чжан Бохун, Искендериан Андреа, Лоу Ле Юн, Лундберг Дианна, Ромашко Алла, Наими Хишам (US)
(74)	Нилова М.И. (RU)
(54)	ПЕПТИДЫ, НЕСУЩИЕ МАННОЗО-6-ФОСФАТ, СЛИТЫЕ С ЛИЗОСОМАЛЬНЫМ ФЕРМЕНТОМ

(57) Нацеленное терапевтическое средство, содержащее лизосомальный фермент и лизосомальный нацеливающий компонент, который представляет собой пептид, содержащий по меньшей мере один участок N-связанного гликозилирования. Способы получения нацеленного терапевтического средства могут включать применение нуклеиновых кислот, кодирующих указанный пептид, и клеток-хозяев, коэкспрессирующих GNPT. Фармацевтические композиции, содержащие нацеленное терапевтическое средство, и способы его применения для лечения лизосомной болезни накопления.