(21)	201692293 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2015.05.13
(51)	A61P 31/12 (2006.01) C12N 15/861 (2006.01)
(31)	61/992,649
(32)	2014.05.13
(33)	US
(86)	PCT/US2015/030533
(87)	WO 2015/175639 2015.11.19
(71)	ДЗЕ ТРАСТИЗ ОФ ДЗЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ ПЕНСИЛЬВАНИЯ (US)
(72)	Уилсон Джеймс М., Третьякова Анна (US)
(74)	Медведев В.Н. (RU)
(54)	КОМПОЗИЦИИ, СОДЕРЖАЩИЕ AAV, ЭКСПРЕССИРУЮЩИЙ КОНСТРУКЦИИ АНТИТЕЛ С ДВУМЯ ТИПАМИ СПЕЦИФИЧНОСТИ, И ПУТИ ИХ ПРИМЕНЕНИЯ

(57) Описан рекомбинантный аденоассоциированный вирус (AAV), имеющий капсид AAV и запакованную в нем гетерологичную нуклеиновую кислоту, которая экспрессирует в клетке две конструкции функциональных антител. Также описаны антитела, содержащие тяжелую цепь и легкую цепь из гетерологичного антитела. В одном варианте осуществления антитела совместно экспрессируются из вектора, содержащего первую кассету экспрессии, которая кодирует, по меньшей мере, первую открытую рамку считывания (ORF) для первого иммуноглобулина, под контролем регуляторных контрольных последовательностей, которые управляют ее экспрессией; и вторую кассету экспрессии, которая содержит вторую ORF, линкер и третью ORF, под контролем регуляторных контрольных последовательностей, которые управляют ее экспрессией, где вторая и третья ORF предназначены для второй и третьей конструкций иммуноглобулинов. Вектор, совместно экспрессирующий эти две конструкции антител, в одном варианте осуществления представляет собой AAV, в котором 5'- и 3'-ITR фланкируют кассеты экспрессии и регуляторные последовательности.