| |
(21) | 201591694 (13) A1 |
Разделы: A B C D E F G H |
(22) | 2014.03.14 |
(51) | C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/113 (2010.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61P 21/00 (2006.01) |
(31) | 61/782,706 |
(32) | 2013.03.14 |
(33) | US |
(86) | PCT/US2014/029766 |
(87) | WO 2014/153240 2014.09.25 |
(88) | 2014.12.31 |
(71) | САРЕПТА ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US) |
(72) | Бестуик Ричард К., Франк Дайан Элизабет (US) |
(74) | Медведев В.Н. (RU) |
(54) | КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ ПРОПУСКА ЭКЗОНОВ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ |
(57) Раскрыты антисмысловые молекулы, способные связываться с сайтом-мишенью в гене дистрофина человека для индуцирования пропуска экзона 53.
|