(21)	201591626 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2014.04.02
(51)	C07K 14/47 (2006.01)
(31)	13162189.8
(32)	2013.04.03
(33)	EP
(86)	PCT/EP2014/056590
(87)	WO 2014/161881 2014.10.09
(71)	АЛИОФТА АГ (CH)
(72)	Нойтцнер Альберт (DE), Фламмер Йозеф, Хюкслей Элис (CH)
(74)	Нилова М.И. (RU)
(54)	ИСКУССТВЕННЫЕ ФАКТОРЫ ТРАНСКРИПЦИИ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ЗАБОЛЕВАНИЙ, ВЫЗЫВАЕМЫХ ГАПЛОНЕДОСТАТОЧНОСТЬЮ OPA1

(57) Настоящее изобретение относится к искусственному фактору транскрипции, содержащему многопалый белок типа "цинковых пальцев", специфически направленный на промотор ОРА1, соединенный с активирующим белковым доменом и последовательностью ядерной локализации. Искусственные факторы транскрипции, направленные на промотор ОРА1, являются подходящими для лечения заболеваний, ассоциированных с гаплонедостаточностью ОРА1, таких как аутосомно-доминантная атрофия зрительного нерва, синдромная аутосомно-доминантная атрофия зрительного нерва плюс и глаукома с нормальным давлением.