(21)	201500699 (13) A1	Разделы: A B C E F G H
(22)	2013.12.24
(51)	A61K 31/7048 (2006.01) A61P 25/00 (2006.01) A61P 25/28 (2006.01) A61P 31/00 (2006.01)
(31)	61/745,651; 61/762,900
(32)	2012.12.24; 2013.02.10
(33)	US
(86)	PCT/IL2013/051058
(87)	WO 2014/102778 2014.07.03
(88)	2014.08.21
(71)	РАМОТ ЭТ ТЕЛЬ-АВИВ ЮНИВЕРСИТИ ЛТД. (IL)
(72)	Росин-Арбенсфилд Рина, Каспи Михаль, Мегиддо Далиа (IL)
(74)	Вахнин А.М. (RU)
(54)	АГЕНТЫ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ГЕНЕТИЧЕСКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ, ВОЗНИКАЮЩИХ В РЕЗУЛЬТАТЕ НОНСЕНС-МУТАЦИЙ, И СПОСОБЫ ИДЕНТИФИКАЦИИ ЭТИХ АГЕНТОВ

(57) Лечение генетических нейродегенеративных или нейроонтогенетических заболеваний, которые вызваны или связаны с нонсенс-мутациями или кодонами преждевременной терминации, с применением макролидов. Дополнительно описывают способы идентификации агентов, которые индуцируют сквозное пропитывание нонсенс-мутаций и кодонов с преждевременной терминацией, и их применение.