(21)	201591178 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2013.12.20
(51)	C12N 15/113 (2010.01) A61K 31/7088 (2006.01)
(31)	61/739,968
(32)	2012.12.20
(33)	US
(86)	PCT/US2013/077216
(87)	WO 2014/100714 2014.06.26
(71)	САРЕПТА ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)
(72)	Бестуик Ричард К., Франк Дайан Элизабет (US)
(74)	Медведев В.Н. (RU)
(54)	УЛУЧШЕННЫЕ КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ ПРОПУСКАНИЯ ЭКЗОНА ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ

(57) Описаны антисмысловые молекулы, способные к связыванию с выбранным сайтом-мишенью в гене дистрофина человека для индуцирования пропускания экзона 53.