(21)	201401319 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2013.03.15
(51)	C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C07K 19/00 (2006.01) C12N 5/10 (2006.01)
(31)	61/652,086; 61/716,256; 61/757,640; 61/765,576
(32)	2012.05.25; 2012.10.19; 2013.01.28; 2013.02.15
(33)	US
(86)	PCT/US2013/032589
(87)	WO 2013/176772 2013.11.28
(71)	ТЕ РИДЖЕНТС ОФ ТЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ КАЛИФОРНИЯ (US); ЮНИВЁРСИТИ ОФ ВЬЕНА (AT); ШАРПЕНТЬЕ ЭММАНЮЭЛЬ (DE)
(72)	Дудна Дженифер А., Йинек Мартин (US), Шарпентье Эмманюэль (DE), Хылинский Кшиштоф (AT), Дудна Кейт Джеймс Хэррисон, Лим Вендел, Ци Лэй (US)
(74)	Фелицына С.Б. (RU)
(54)	СПОСОБЫ И КОМПОЗИЦИИ РНК-СПЕЦИФИЧЕСКОЙ МОДИФИКАЦИИ ДНК-МИШЕНИИ РНК-СПЕЦИФИЧЕСКОЙ МОДУЛЯЦИИ ТРАНСКРИПЦИИ

(57) В изобретении предлагается РНК, нацеленная на ДНК, при этом РНК содержит специфическую последовательность и вместе с модифицирующим полипептидом обеспечивает сайт-специфическую модификацию ДНК-мишени и/или полипептида, ассоциированного с ДНК-мишенью. Изобретение дополнительно обеспечивает сайт-специфические модифицирующие полипептиды. Изобретение дополнительно обеспечивает способы сайт-специфической модификации ДНК-мишени и/или полипептида, ассоциированного с ДНК-мишенью. Изобретение обеспечивает способы модулирования транскрипции нуклеиновой кислоты-мишени в клетке-мишени, как правило, путем приведения нуклеиновой кислоты-мишени в контакт с ферментативно неактивным полипептидом Cas9 и РНК, нацеленной на ДНК. Также предложены наборы и композиции для осуществления указанных способов. Изобретение обеспечивает генетически модифицированные клетки, которые продуцируют Cas9; и Cas9 трансгенные многоклеточные организмы, не представляющие собой человека.