(57) 1. Применение генотерапевтического вектора AAV5 в медицинском лечении человека, страдающего от заболевания, которое можно облегчать посредством генотерапии на основе AAV, где указанного человека не подвергают предварительному скринингу с использованием анализа для определения антител против AAV5 и где указанного человека не подвергали медицинскому лечению с использованием генотерапевтического вектора AAV5 до указанного медицинского лечения.
2. Применение генотерапевтического вектора AAV5 в медицинском лечении человека, страдающего от заболевания, которое можно облегчать посредством генотерапии на основе AAV, где указанного человека подвергают предварительному скринингу с использованием анализа для определения антител против AAV5 и где указанного человека не подвергали медицинскому лечению с использованием генотерапевтического вектора AAV5 до указанного медицинского лечения, где указанный человек имеет уровень антитела против AAV5, соответствующий самое большее, 95-му процентилю уровней антител против AAV5, как наблюдали в популяции людей, и где указанный человек тестирован как положительный по антителам против AAV5.
3. Применение по п.1 или 2, где указанный генотерапевтический вектор AAV5 вводят в дозе, соответствующей по меньшей мере 10¹² капсидов/кг.
4. Применение по любому из пп.1-3, где указанный генотерапевтический вектор AAV5 применяют в дозе, соответствующей по меньшей мере 10¹² гк/кг массы тела.
5. Применение по любому из пп.1-4, где указанный генотерапевтический вектор AAV5 применяют в лечении заболевания, выбранного из группы, состоящей из гемофилии А или гемофилии В.
6. Применение по любому из пп.1-5, где указанный генотерапевтический вектор AAV5 применяют в лечении гемофилии, где генотерапевтический вектор AAV5 кодирует белок FIX или его вариант.
7. Применение по любому из пп.1-6, где указанное применение включает введение вектора в кровоток.
8. Применение по любому из пп.1-7, где указанное применение включает доставку вектора в печень.
9. Применение по любому из пп.1-8, где указанный генотерапевтический вектор AAV5 получают в клетках насекомых.
10. Способ определения пациентов-людей, пригодных для медицинского лечения с использованием генотерапевтического вектора AAV5, включающий стадии:
получение образца сыворотки от пациента-человека;
определение титра антитела против AAV5;
где пациентов можно считать пригодными для медицинского лечения, если титр суммарных антител против AAV5 имеет значение в диапазоне 0,02-5, как определено с использованием анализа суммарных антител (TAb) против AAV5.
11. Способ определения пациентов-людей, пригодных для медицинского лечения с использованием генотерапевтического вектора AAV5, включающий стадии:
получение образца сыворотки от пациента-человека;
определение титра антитела против AAV5;
где пациентов можно считать пригодными для медицинского лечения, если титр антитела против AAV5 имеет значение в диапазоне 3-5000, как определено с использованием анализа нейтрализующих антител против AAV5, как определено посредством анализа Nab.

---