(57) 1. Состав для лечения синдрома Хантера, содержащий очищенную рекомбинантную идуронат-2-сульфатазу (I2S), имеющую аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 1, при этом по меньшей мере 70% указанной очищенной рекомбинантной I2S имеют остаток цистеина, соответствующий Cys59 в SEQ ID NO: 1, преобразованный в Ca-формилглицин (FGly), и менее чем 150 нг/мг белка клетки-хозяина (БКХ).
2. Состав для лечения синдрома Хантера, содержащий очищенную рекомбинантную идуронат-2-сульфатазу (I2S), имеющую аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 1, при этом по меньшей мере 70% указанной очищенной рекомбинантной I2S имеют остаток цистеина, соответствующий Cys59 в SEQ ID NO: 1, преобразованный в Ca-формилглицин (FGly), и от 10 до 150 нг/мг белка клетки-хозяина (БКХ).
3. Состав по любому из пп.1 или 2, имеющий менее 100 нг/мг или менее 80 нг/мг белка клетки-хозяина (БКХ).
4. Состав по любому из пп.1-3, отличающийся тем, что в очищенном рекомбинантном I2S по меньшей мере 75% или по меньшей мере 85% остатков цистеина, соответствующих Cys59 из SEQ ID NO: 1, преобразовано в Ca-формилглицин (FGly).
5. Состав по любому из пп.1-4, отличающийся тем, что очищенный рекомбинантный белок I2S содержит по меньшей мере 20% бис-фосфорилированных олигосахаридов на молекулу.
6. Состав по любому из пп.1-5, отличающийся тем, что очищенный рекомбинантный белок I2S в среднем содержит по меньшей мере 16 сиаловых кислот на молекулу.
7. Состав по любому из пп.1-6, характеризующийся:
(a) специфической активностью, составляющей по меньшей мере 40 Е/мг, по меньшей мере 50 Е/мг или по меньшей мере 60 Е/мг, определенной при помощи in vitro анализа активности выделения сульфата с применением в качестве субстрата гепарин дисахарида, или
(b) специфической активностью, составляющей по меньшей мере по меньшей мере 20 Е/мг, по меньшей мере 30 Е/мг, по меньшей мере 40 Е/мг, по меньшей мере 50 Е/мг, по меньшей мере 60 Е/мг, определенной при помощи in vitro анализа превращения 4-MUF-SO4 в 4-MUF.
8. Состав по любому из пп.1-7, характеризующийся интернализацией в клетку, составляющей более чем 70, 75, 80, 85, 90, 95%, определенной при помощи in vitro анализа поглощения с использованием клеток, содержащих рецептор MP6, причем эти клетки необязательно могут представлять собой фибробласты.
9. Состав по любому из пп.1-8, отличающийся тем, что очищенный рекомбинантный I2S дополнительно характеризуется картой гликанов, содержащей семь или менее групп пиков, выбранных из групп пиков, соответствующих нейтральному (группа пиков 1), моносиалированному (группа пиков 2), дисиалированному (группа пиков 3), монофосфорилированному (группа пиков 4), трисиалированному (группа пиков 5), тетрасиалированному (группа пиков 6) или дифосфорилированному (группа пиков 7) белку I2S.
10. Препарат для лечения синдрома Хантера, содержащий состав по любому из пп.1-9 и физиологически приемлемый носитель.
11. Препарат по п.10, характеризующийся тем, что указанный препарат подходит для внутривенного введения, интратекального введения или подкожного введения.

---