(21) | 202490491 (13) A2 |
(22) | 2020.04.10 |
[ A ]
[ B ]
[ C ]
[ D ]
[ E ]
[ F ]
[ G ]
[ H ]
Документ опубликован 2024.06.28
Текущий бюллетень: 2024-06
Все публикации: 202490491
|
(51) |
C12N 15/861 (2006.01)
G01N 33/577 (2006.01)
G01N 33/68(2006.01) |
(43) | A2 2024.06.28 Бюллетень № 06 тит.лист, описание последовательности A3 2024.09.30 Бюллетень № 09 тит.лист, описание
|
(31) | 62/831,846; 62/934,450; 62/954,089; 62/960,471; 62/988,665 |
(32) | 2019.04.10; 2019.11.12; 2019.12.27; 2020.01.13; 2020.03.12 |
(33) | US; US; US; US; US |
(62) | 202192737; 2020.04.10 |
(71) | ПРЕВЭЙЛ ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US) |
(72) | Абелиович Аса, Хекман Лора, Вон Ли Чин, Линь Сюань-Ни, Хефти Франц, Ринн Эрв (US) |
(74) | Нилова М.И. (RU) |
(54) | ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ ЛИЗОСОМАЛЬНЫХ НАРУШЕНИЙ |
|
(57) Изобретение относится к композициям и способам лечения заболеваний, ассоциированных с аберрантной лизосомальной функцией, таких как лобно-височная деменция (FTD). В изобретении также предлагаются экспрессионные конструкции, содержащие трансген, кодирующий програнулин, или его часть. В изобретении предлагаются способы лечения FTD путем введения таких экспрессионных конструкций субъекту, нуждающемуся в этом.
Загрузка данных...
|