Евразийский сервер публикаций

Евразийский патент № 046020

Библиографические данные
(11)046020 (13) B1
(21)202191657

[ A ] [ B ] [ C ] [ D ] [ E ] [ F ] [ G ] [ H ]

Текущий раздел: C


Документ опубликован 2024.01.31
Текущий бюллетень: 2024-01
Все публикации: 046020
Реестр евразийского патента: 046020

(22)2019.12.20
(51) C12Q 1/68 (2018.01)
C12N 15/113(2010.01)
(43)A1 2021.11.08 Бюллетень № 11 тит.лист, описание последовательности
(45)B1 2024.01.31 Бюллетень № 01 тит.лист, описание последовательности
(31)62/783,680; 62/825,581; 62/827,524
(32)2018.12.21; 2019.03.28; 2019.04.01
(33)US; US; US
(86)US2019/068051
(87)2020/132564 2020.06.25
(71)АЙОНИС ФАРМАСЬЮТИКАЛЗ, ИНК. (US)
(72)Фрейер Сьюзан М., Мюррей Сюзан Ф. (US)
(73)АЙОНИС ФАРМАСЬЮТИКАЛЗ, ИНК. (US)
(74)Поликарпов А.В., Соколова М.В., Путинцев А.И., Черкас Д.А., Игнатьев А.В., Билык А.В., Дмитриев А.В., Бучака С.М., Бельтюкова М.В. (RU)
(54)МОДУЛЯТОРЫ ЭКСПРЕССИИ HSD17B13
Формула
(57) 1. Олигомерное соединение в соответствии со следующей химической структурой:
Zoom in
(SEQ ID NO: 1448) или его фармацевтически приемлемая соль.
2. Олигомерное соединение в соответствии со следующей химической структурой:
Zoom in
3. Олигомерное соединение, содержащее модифицированный олигонуклеотид, состоящий из 16 связанных нуклеозидов, имеющих последовательность нуклеиновых оснований, приведенную под SEQ ID NO: 1448, где модифицированный олигонуклеотид содержит:
гэп-сегмент, состоящий из десяти связанных дезоксинуклеозидов;
5'-концевой фланговый сегмент, состоящий из трех связанных нуклеозидов; и
3'-концевой фланговый сегмент, состоящий из трех связанных нуклеозидов;
при этом гэп-сегмент расположен между 5'-концевым фланговым сегментом и 3'-концевым фланговым сегментом; при этом 5'-концевой фланговый сегмент и 3'-концевой фланговый сегмент содержат cEt-caxapa; при этом каждая межнуклеозидная связь представляет собой фосфотиоатную связь, и при этом каждый цитозин представляет собой 5-метилцитозин.
4. Олигомерное соединение по п.1, которое представляет собой натриевую соль или калиевую соль.
5. Фармацевтическая композиция, содержащая олигомерное соединение по любому из пп.1-4 и фармацевтически приемлемый разбавитель.
6. Фармацевтическая композиция по п.5, где фармацевтически приемлемый разбавитель представляет собой воду.
7. Способ лечения заболевания, ассоциированного с HSD17B13, у индивидуума, включающий введение индивидууму соединения по пп.1-4, за счет чего осуществляется лечение заболевания.
8. Способ по п.7, где у индивидуума имеется заболевание печени, NAFLD, NASH, алкогольный стеатогепатит (ASH), алкогольная болезнь печени, неалкогольная болезнь печени, алкогольный цирроз, неалкогольный цирроз, стеатогепатит, стеатоз печени, гепатоцеллюлярная карцинома, алкогольная болезнь печени, гепатит, вызванный HCV, хронический гепатит, наследственный гемохроматоз или первичный склерозирующий холангит.
9. Способ подавления экспрессии HSD17B13 в клетке, включающий приведение клетки в контакт с олигомерным соединением по любому из пп.1-4, за счет чего осуществляется подавление экспрессии HSD17B13 в клетке.
10. Способ по п.9, где клетка находится в печени индивидуума.
11. Способ по п.10, где у индивидуума имеется заболевание печени, NAFLD, NASH, алкогольный стеатогепатит (ASH), алкогольная болезнь печени, неалкогольная болезнь печени, алкогольный цирроз, неалкогольный цирроз, стеатогепатит, стеатоз печени, гепатоцеллюлярная карцинома, алкогольная болезнь печени, гепатит, вызванный HCV, хронический гепатит, наследственный гемохроматоз или первичный склерозирующий холангит, или он подвержен риску их развития.
12. Способ уменьшения интенсивности проявлений повреждения печени, стеатоза, фиброза печени, воспаления печени, рубцевания печени или цирроза, печеночной недостаточности, увеличения печени, повышенных уровней аминотрансфераз или накопления жира в печени у индивидуума, включающий введение индивидууму олигомерного соединения по любому из пп.1-4, за счет чего осуществляется уменьшение интенсивности проявлений повреждения печени, стеатоза, фиброза печени, воспаления печени, рубцевания печени или цирроза, печеночной недостаточности, увеличения печени, повышенных уровней аминотрансфераз или накопления жира в печени у индивидуума.
13. Способ по п.12, где у индивидуума имеется заболевание печени, NAFLD, NASH, алкогольный стеатогепатит (ASH), алкогольная болезнь печени, неалкогольная болезнь печени, алкогольный цирроз, неалкогольный цирроз, стеатогепатит, стеатоз печени, гепатоцеллюлярная карцинома, алкогольная болезнь печени, гепатит, вызванный HCV, хронический гепатит, наследственный гемохроматоз или первичный склерозирующий холангит, или он подвержен риску их развития.

Загрузка данных...