(57) 1. Рекомбинантный AAV вектор, содержащий полинуклеотидную последовательность, кодирующую b-саркогликан, которая содержит нуклеотидную последовательность SEQ ID NO: 1.
2. Рекомбинантный AAV вектор, содержащий полинуклеотидную последовательность, кодирующую полипептид, содержащий аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 2.
3. Рекомбинантный AAV вектор по любому из п.1 или 2, причем вектор имеет серотип AAV1, AAV2, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV10, AAV11, AAV12, AAV13 или AAV rh.74.
4. Рекомбинантный AAV вектор по любому из пп.1-3, в котором полинуклеотидная последовательность содержит регуляторный элемент, специфичный для мышц.
5. Рекомбинантный AAV вектор по п.4, в котором регуляторный элемент, специфичный для мышц, представляет собой человеческий элемент гена актина скелетных мышц, элемент гена актина сердца, миоцит-специфичный связывающий энхансер фактор mef, мышечную креатинкиназу (MCK), усеченную MCK (tMCK), тяжелую цепь миозина (МНС), MHCK7, С5-12, энхансерный элемент мышиной креатинкиназы, элемент гена тропонина С быстро сокращающихся волокон скелетных мышц, элемент гена тропонина С медленно сокращающихся мышечных волокон сердца, элемент гена тропонина I медленно сокращающихся мышечных волокон, элемент ответа на индуцируемые гипоксией ядерные факторы, стероид-индуцируемый элемент или глюкокортикоид-отвечающий элемент (gre).
6. Рекомбинантный AAV вектор по п.5, в котором регуляторный элемент, специфичный для мышц, представляет собой усеченный промотор MCK (tMCK).
7. Рекомбинантный AAV вектор по п.6, в котором усеченный промотор MCK (tMCK) содержит нуклеотидную последовательность, представленную в SEQ ID NO: 6.
8. Рекомбинантный AAV вектор по п.4, в котором регуляторный элемент, специфичный для мышц, представляет собой промотор MHCK7.
9. Рекомбинантный AAV вектор по п.8, в котором промотор MHCK7 содержит нуклеотидную последовательность, представленную в SEQ ID NO: 4.
10. Рекомбинантный AAV вектор по любому из пп.1-5, содержащий нуклеотидную последовательность, по меньшей мере на 95% идентичную SEQ ID NO: 3.
11. Рекомбинантный AAV вектор по любому из пп.1-5, содержащий нуклеотидную последовательность, по меньшей мере на 99% идентичную SEQ ID NO: 3.
12. Рекомбинантный AAV вектор по любому из пп.1-5, содержащий нуклеотидную последовательность, представленную в SEQ ID NO: 3 или SEQ ID NO: 5.
13. Композиция, содержащая рекомбинантный AAV вектор по любому из пп.1-12.
14. Способ лечения мышечной дистрофии у субъекта, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества рекомбинантного AAV вектора по любому из пп.1-12 или композиции по п.13.
15. Способ увеличения мышечной силы у субъекта-млекопитающего, страдающего мышечной дистрофией, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества рекомбинантного AAV вектора по любому из пп.1-12 или композиции по п.13.
16. Способ увеличения мышечной массы у субъекта-млекопитающего, страдающего мышечной дистрофией, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества рекомбинантного AAV вектора по любому из пп.1-12 или композиции по п.13.
17. Способ уменьшения фиброза у субъекта-млекопитающего, страдающего мышечной дистрофией, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества рекомбинантного AAV вектора по любому из пп.1-12 или композиции по п.13.
18. Способ уменьшения травмы, вызванной сокращением, у субъекта-млекопитающего, страдающего мышечной дистрофией, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества рекомбинантного AAV вектора по любому из пп.1-12 или композиции по п.13.
19. Способ лечения b-саркогликанопатии у субъекта, включающий введение субъекту терапевтически эффективного количества рекомбинантного AAV вектора по любому из пп.1-12 или композиции по п.13.
20. Способ по любому из пп.14-19, в котором субъект страдает мышечной дистрофией лимба-пояса.
21. Способ по любому из пп.14-20, в котором рекомбинантный AAV вектор или композицию вводят путем внутримышечной инъекции или внутривенной инъекции.
22. Способ по любому из пп.14-20, в котором рекомбинантный AAV вектор или композицию вводят системно.
23. Способ по п.22, в котором рекомбинантный AAV вектор или композиция представляет собой парентеральное введение путем инъекции, инфузии или имплантации.
24. Способ по любому из пп.14-23, дополнительно включающий введение второго рекомбинантного AAV вектора, содержащего полинуклеотидную последовательность, содержащую нуклеотидную последовательность SEQ ID NO: 8 или SEQ ID NO: 9.
25. Способ по п.24, в котором второй рекомбинантный AAV вектор вводят путем внутримышечной инъекции или внутривенной инъекции.

---