(57) В настоящем изобретении, среди прочего, предложен вектор на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащий капсид AAV8 и кодон-оптимизированную последовательность, кодирующую фермент фенилаланингидроксилазу (РАН) человека. В данном изобретении также предложен способ лечения субъекта, имеющего фенилкетонурию (ФКУ), включающий введение нуждающемуся в этом субъекту вектора на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), содержащего капсид AAV8 и промотор, функционально связанный с последовательностью нуклеиновой кислоты, которая кодирует РАН, и при этом введение приводит к снижению уровня фенилаланина у субъекта.