(57) События альтернативного сплайсинга в генах могут приводить к непродуктивным или менее продуктивным транскриптам мРНК, а терапевтические агенты, нацеленные на события альтернативного сплайсинга в генах, могут модулировать уровень экспрессии функциональных белков у пациентов и/или подавлять экспрессию аберрантных белков. В данном документе предложены композиции и способы для модуляции уровня экспрессии целевой пептидной последовательности путем модуляции сплайсинга пре-мРНК. Также в настоящем документе предложены композиции и способы лечения заболевания или состояния, вызванного недостаточным количеством или активностью функционального целевого белка, путем модуляции сплайсинга пре-мРНК.