| |
(21) | 201990115 (13) A1 |
Разделы: A B C D E F G H |
(22) | 2017.06.29 |
(51) | C07F 9/6533 (2006.01) C12N 15/113 (2010.01) A61K 31/7088 (2006.01) A61P 21/00 (2006.01) |
(31) | 62/357,072; 62/356,923 |
(32) | 2016.06.30 |
(33) | US |
(86) | PCT/US2017/040017 |
(87) | WO 2018/005805 2018.01.04 |
(71) | САРЕПТА ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US) |
(72) | Франк Дайан Элизабет, Бестуик Ричард К. (US) |
(74) | Медведев В.Н. (RU) |
(54) | ОЛИГОМЕРЫ ДЛЯ ПРОПУСКА ЭКЗОНА ПРИ МЫШЕЧНОЙ ДИСТРОФИИ |
(57) Описаны антисмысловые олигомеры, комплементарные выбранному целевому сайту в гене дистрофина человека, для индукции пропуска экзона 45.
|