(21)	201891192 (13) A1	Разделы: A B C E F G H
(22)	2016.11.15
(51)	A61K 9/00 (2006.01) A61K 38/46 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01)
(31)	62/255,887
(32)	2015.11.16
(33)	US
(86)	PCT/US2016/062052
(87)	WO 2017/087395 2017.05.26
(71)	РИСЁРЧ ИНСТИТЬЮТ ЭТ НЕЙШНВАЙД ЧИЛДРЕН'С ХОСПИТАЛ (US)
(72)	Родино-Калапак Луис, Поттер Рэчел (US)
(74)	Строкова О.В. (RU)
(54)	СРЕДСТВА И СПОСОБЫ ЛЕЧЕНИЯ МИОПАТИЙ, СВЯЗАННЫХ С ТИТИНОМ, И ДРУГИХ ТИТИНОПАТИЙ

(57) В настоящей заявке предложены средства и способы лечения пациента, страдающего миопатией, связанной с титином, в частности кардиомиопатией, связанной с титином, и/или другой титинопатией. Помимо этого в настоящей заявке предложены средства и способы для редактирования гена титина в клетке путем редактирования генома.