| |
(21) | 201891138 (13) A1 |
Разделы: A B C D E F G H |
(22) | 2016.11.11 |
(51) | C07K 14/755 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) C12N 15/86 (2006.01) |
(31) | 62/255,323 |
(32) | 2015.11.13 |
(33) | US |
(86) | PCT/US2016/061688 |
(87) | WO 2017/083764 2017.05.18 |
(71) | БАКСАЛТА ИНКОРПОРЕЙТЕД (US); БАКСАЛТА ГМБХ (CH) |
(72) | Фалькнер Фалько-Гюнтер, Хорлинг Франциска, Ленглер Йоханнес, Роттенштайнер Ханспетер, Шайфлингер Фридрих (AT) |
(74) | Медведев В.Н. (RU) |
(54) | ВИРУСНЫЕ ВЕКТОРЫ, КОДИРУЮЩИЕ РЕКОМБИНАНТНЫЕ ВАРИАНТЫ FVIII С ПОВЫШЕННОЙ ЭКСПРЕССИЕЙ ДЛЯ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ГЕМОФИЛИИ A |
(57) Данное описание предлагает, среди прочего, полинуклеотиды с измененными кодонами, кодирующие варианты фактора VIII для экспрессии в клетках млекопитающих. В некоторых вариантах реализации изобретения в описании также представлены векторы для генной терапии млекопитающих и способы лечения гемофилии A.
|