(11)	029317 (13) B1	Разделы: A B C D E F G H
(21)	201391329
(22)	2012.03.30
(51)	C07H 21/04 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01)
(31)	61/471,001; 61/471,015; 61/471,035; 61/471,045; 61/558,308; 61/558,316
(32)	2011.04.01; 2011.04.01; 2011.04.01; 2011.04.01; 2011.11.10; 2011.11.10
(33)	US
(43)	2014.07.30
(86)	PCT/US2012/031642
(87)	WO 2012/135736 2012.10.04
(71)	(73) АЙОНИС ФАРМАСЬЮТИКАЛЗ, ИНК. (US)
(72)	Суэйзи Эрик И., Фрейер Сьюзан М., Маклеод Роберт А., Ким Янсу (US)
(74)	Поликарпов А.В. (RU)
(54)	ОДНОЦЕПОЧЕЧНЫЙ АНТИСМЫСЛОВОЙ МОДИФИЦИРОВАННЫЙ ОЛИГОНУКЛЕОТИД ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ ТРАНСДУКТОРА СИГНАЛА И АКТИВАТОРА ТРАНСКРИПЦИИ 3 (STAT3) И ЕГО ПРИМЕНЕНИЕ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ГИПЕРПРОЛИФЕРАТИВНОГО ЗАБОЛЕВАНИЯ

(57) 1. Одноцепочечный антисмысловой модифицированный олигонуклеотид для ингибирования экспрессии STAT3 мРНК, имеющий нуклеотидную последовательность SEQ ID NO: 245, в которой каждая межнуклеозидная связь представляет собой фосфоротиоатную связь, причем

5'-конец указанного олигонуклеотида содержит три закрепленных этилнуклеозида;

3'-конец указанного олигонуклеотида содержит три закрепленных этилнуклеозида;

гэп между 5'-концом и 3'-концом содержит 10 связанных 2'-дезоксинуклеозидов;

каждый цитозин представляет собой 5-метилцитозин,

или фармацевтически приемлемая соль указанного олигонуклеотида.

2. Фармацевтическая композиция для лечения гиперпролиферативного заболевания, содержащая олигонуклеотид по п.1 и фармацевтически приемлемый разбавитель или носитель.

3. Фармацевтическая композиция по п.2, где гиперпролиферативное заболевание представляет собой рак.

4. Способ лечения гиперпролиферативного заболевания у животного, включающий введение животному, нуждающемуся в этом, олигонуклеотида по п.1.

5. Способ по п.4, где гиперпролиферативное заболевание представляет собой рак.

6. Применение олигонуклеотида по п.1 в лечении гиперпролиферативного заболевания у животного.

7. Применение по п.6, где гиперпролиферативное заболевание представляет собой рак.