(21)	201791751 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2016.02.02
(51)	C12N 15/11 (2006.01) C12N 15/63 (2006.01) C12N 15/85 (2006.01)
(31)	62/110,919
(32)	2015.02.02
(33)	US
(86)	PCT/US2016/016234
(87)	WO 2016/126747 2016.08.11
(71)	МЕИРЭДжТиЭкс ЮКей II ЛИМИТЕД (GB)
(72)	Бойн Алекс Р., Дэйнос Ф. Оливье, Воллес Дж. Майкл, Го Сюэцуй (US)
(74)	Медведев В.Н. (RU)
(54)	РЕГУЛИРОВАНИЕ ЭКСПРЕССИИ ГЕНОВ ПОСРЕДСТВОМ АПТАМЕР- ОПОСРЕДОВАННОГО МОДУЛИРОВАНИЯ АЛЬТЕРНАТИВНОГО СПЛАЙСИНГА

(57) В данном изобретении предлагается платформа и способы применения платформы для регулирования экспрессии целевого гена с применением воздействия лиганда (например, низкомолекулярного), связывающегося с аптамером. Платформа имеет полинуклеотидную кассету для регулирования генов, которую помещают в целевой ген, и содержит синтетический рибосвитч, расположенный в области 5'-интрон -альтернативный экзон - 3'-интрон. Рибосвитч содержит эффекторную область и сенсорную область (например, аптамер, который связывается с низкомолекулярным лигандом), вследствие чего альтернативный экзон сплайсируется в мРНК целевого гена при отсутствии лиганда, тем самым предотвращая экспрессию целевого гена. При наличии лиганда альтернативный экзон не сплайсируется в мРНК целевого гена, тем самым обеспечивая экспрессию целевого гена.