(21)	201790642 (13) A1	Разделы: A B C E F G H
(22)	2015.09.18
(51)	C12N 15/113 (2010.01) A61K 31/711 (2006.01) A61K 31/7115 (2006.01) A61K 31/712 (2006.01) A61K 31/7125 (2006.01) A61P 25/28 (2006.01)
(31)	62/052,282; 62/191,144
(32)	2014.09.18; 2015.07.10
(33)	US
(86)	PCT/CA2015/000501
(87)	WO 2016/041058 2016.03.24
(71)	ТИ ЮНИВЕРСИТИ ОФ БРИТИШ КОЛАМБИА (CA)
(72)	Саутвэлл Эмбер Л., Кей Кристофер, Хейден Майкл Р., Карон Никола С. (CA)
(74)	Бадаева Т.Н., Фелицына С.Б. (RU)
(54)	АЛЛЕЛЬ-СПЕЦИФИЧЕСКАЯ ТЕРАПИЯ ДЛЯ ГАПЛОТИПОВ БОЛЕЗНИ ХАНТИНГТОНА

(57) Настоящее изобретение относится к композициям и способам их применения для ингибирования транскрипции мРНК мутантного НТТ или экспрессии CAG-удлиненного белка НТТ в клетке, включающим приведение в контакт клетки с эффективным количеством олигомера, нацеленного на дифференцирующий полиморфизм, при этом дифференцирующий полиморфизм выбран из rs72239206, rs363107, rs362313, rs2530595, rs113407847. Также предлагаются специфические последовательности олигомеров.