(21)	201692318 (13) A1	Разделы: A B C E F G H
(22)	2015.06.16
(51)	A61K 38/00 (2006.01) C12N 15/113 (2010.01)
(31)	62/013,288; 14/740,307
(32)	2014.06.17; 2015.06.16
(33)	US
(86)	PCT/US2015/035976
(87)	WO 2015/195628 2015.12.23
(88)	2016.02.18
(71)	ЭРРОУХЭД ФАРМАСЬЮТИКАЛЗ, ИНК. (US)
(72)	Вудделл Кристин И., Льюис Дэвид Л., Вэйкфилд Даррен Х., Альмейда Лорен, Каннер Стивен Б. (US)
(74)	Нилова М.И. (RU)
(54)	КОМПОЗИЦИИ И СПОСОБЫ ДЛЯ ИНГИБИРОВАНИЯ ЭКСПРЕССИИ ГЕНА АЛЬФА-1-АНТИТРИПСИНА

(57) Настоящее изобретение относится к триггерам РНК интерференции для ингибирования экспрессии гена ААТ через механизм РНК интерференции. Настоящее изобретение также относится к фармацевтической композиции, содержащей указанный триггер РНКи ААТ совместно со вспомогательным веществом, способным улучшать доставку указанного триггера РНКи в клетку печени in vivo. Доставка триггера РНКи ААТ в клетки печени in vivo обеспечивает ингибирование экспрессии гена ААТ и лечение недостаточности альфа-1-антитрипсина и сопутствующих заболеваний.