(21)	201650071 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2015.05.04
(51)	C12N 9/22 (2006.01) C12N 15/90 (2006.01)
(31)	10 2014 106 327.9
(32)	2014.05.07
(33)	DE
(86)	PCT/DE2015/200295
(87)	WO 2015/169314 2015.11.12
(71)	ОБЩЕСТВО С ОГРАНИЧЕННОЙ ОТВЕТСТВЕННОСТЬЮ "ЭйДжиСиТи" (RU)
(72)	Мок Ульрике (GB), Фесе Борис (DE)
(74)	Пустовалова М.Л., Котлов Д.В., Черняев М.А., Яремчук А.А. (RU)
(54)	TAL-ЭФФЕКТОРНАЯ НУКЛЕАЗА ДЛЯ ЦЕЛЕВОГО НОКАУТА ВИЧ-КОРЕЦЕПТОРА CCR5

(57) Изобретение относится к новой TAL-эффекторной нуклеазе (TALEN) для прицельного нокаута ВИЧ-корецептора CCR5. В одном аспекте изобретение представляет пару TAL-эффекторных нуклеаз, включающую в себя первый и второй мономер TAL-эффекторной нуклеазы, причем каждый мономер TAL-эффекторной нуклеазы содержит эндонуклеазный домен со II типом эндонуклеазной активности и ДНК-связывающий домен TAL-эффектора, имеющий множество единиц повтора, каждая из которых имеет вариабельные последовательности из двух аминокислотных остатков (Repeat Variable Diresidue, RVD), и при этом а) ДНК-связывающий домен TAL-эффектора первого мономера TAL-эффекторной нуклеазы связывается с последовательностью-мишенью GCTGGTCATCCTCATCCTG (SEQ ID NO: 1) и/или содержит RVD-последовательность NH HD NG NH NH NG HD NI NG HD HD NG HD NI NG HD HD NG NN, и б) ДНК-связывающий домен TAL-эффектора второго мономера TAL-эффекторной нуклеазы связывается с последовательностью-мишенью AGATGTCAGTCATGCTCTT (SEQ ID NO: 2) и/или содержит RVD-последовательность NI NN NI NG NN NG HD NI NH NG HD NI NG NH HD NG HD NG NG.