(21)	201690590 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2014.10.22
(51)	A61P 3/00 (2006.01) A61K 9/127 (2006.01) A61K 48/00 (2006.01) A61K 31/7105 (2006.01)
(31)	61/894,294
(32)	2013.10.22
(33)	US
(86)	PCT/US2014/061841
(87)	WO 2015/061500 2015.04.30
(71)	ШИР ХЬЮМАН ДЖЕНЕТИК ТЕРАПИС, ИНК. (US)
(72)	Хартлейн Майкл, Дероза Франк, Смит Лианн (US)
(74)	Нилова М.И. (RU)
(54)	ТЕРАПИЯ НЕДОСТАТОЧНОСТИ АРГИНИНОСУКЦИНАТ-СИНТЕТАЗЫ С ПОМОЩЬЮ мРНК

(57) В настоящем изобретении, среди прочего, предложены способы лечения недостаточности аргининсукцинатсинтазы (ASD), включающие введение нуждающемуся в лечении субъекту эффективных доз композиции, содержащей мРНК, кодирующую аргининсукцинатсинтазу (ASS1), с такими интервалами, что это приводит к снижению выраженности, степени тяжести или частоты появления, или к отсрочке проявления по меньшей мере одного симптома или признака ASD. В некоторых вариантах реализации изобретения мРНК инкапсулирована в липосому, содержащую один или более катионных липидов, один или более некатионных липидов, один или более липидов на основе холестерина и один или более ПЭГ-модифицированных липидов.