(21)	201690842 (13) A1	Разделы: A B C E F G H
(22)	2014.10.24
(51)	C12N 15/86 (2006.01)
(31)	13190141.5
(32)	2013.10.24
(33)	EP
(86)	PCT/NL2014/050737
(87)	WO 2015/060722 2015.04.30
(71)	ЮНИКЬЮРЕ АйПи Б.В. (NL)
(72)	Блитс Бас (NL)
(74)	Медведев В.Н. (RU)
(54)	ПСЕВДОТИПИРОВАННЫЙ ВЕКТОР НА ОСНОВЕ АДЕНОАССОЦИИРОВАННОГО ВИРУСА AAV-5 ДЛЯ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ НЕВРОЛОГИЧЕСКИХ ЗАБОЛЕВАНИЙ

(57) Настоящее изобретение относится к способам лечения нарушений, затрагивающих двигательную функцию, как например, двигательную функцию, нарушенную вследствие болезни, травмы головного и/или спинного мозга, с применением генотерапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV), содержащего капсидные белки аденоассоциированного вируса серотипа 5 (AAV5) и продукт гена, представляющий интерес, фланкированный инвертированными концевыми повторами ITR AAV. В частности, генотерапевтический вектор по настоящему изобретению вводится путем инъекции в цереброспинальную жидкость (ЦСЖ), предпочтительно путем люмбальной инъекции и/или инъекции в мостомозжечковую цистерну cisterna magna.