(21)	201690588 (13) A1	Разделы: A B C E F G H
(22)	2014.10.22
(51)	C12N 15/88 (2006.01) A61K 38/00 (2006.01)
(31)	61/894,246; 62/020,161
(32)	2013.10.22; 2014.07.02
(33)	US
(86)	PCT/US2014/061786
(87)	WO 2015/061461 2015.04.30
(71)	ШИР ХЬЮМАН ДЖЕНЕТИК ТЕРАПИС, ИНК. (US)
(72)	Дероза Франк, Хартлейн Майкл, Карв Шриран (US)
(74)	Нилова М.И. (RU)
(54)	ДОСТАВКА МРНК В ЦНС И ЕЕ ПРИМЕНЕНИЕ

(57) Изобретение относится, помимо всего прочего, к способам и композициям для эффективной доставки матричной РНК (мРНК) в центральную нервную систему (ЦНС). В частности, настоящее изобретение относится к способам и композициям для интратекального введения субъекту, нуждающемуся в доставке композиции, содержащей мРНК, кодирующую белок, инкапсулированную в липосому, таким образом, что введение композиции приводит к внутриклеточной доставке мРНК в нейроны головного мозга и/или спинного мозга. Настоящее изобретение, в частности, применимо в лечении заболеваний, расстройств или состояний ЦНС, таких как спинальная мышечная атрофия.