(21)	201590582 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2013.12.06
(51)	A61K 38/46 (2006.01) A61P 43/00 (2006.01)
(31)	61/734,950; 61/788,818
(32)	2012.12.07; 2013.03.15
(33)	US
(86)	PCT/US2013/073677
(87)	WO 2014/089487 2014.06.12
(71)	ШИР ХЬЮМАН ДЖЕНЕТИК ТЕРАПИС, ИНК. (US)
(72)	Хаслетт Патрик, Барбиер Энн, Калиас Периклс, Пфайфер Ричард (US)
(74)	Нилова М.И. (RU)
(54)	СПОСОБЫ И КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ МУКОПОЛИСАХАРИДОЗА ТИПА IIIA С ИСПОЛЬЗОВАНИЕМ ИНТРАТЕКАЛЬНОГО ВВЕДЕНИЯ

(57) В настоящем изобретении, среди всего прочего, предлагается эффективный способ лечения синдрома Санфилиппо типа A (MPS IIIA), основанный на интратекальной доставке рекомбинантного фермента гепарин-N-сульфатазы (HNS). В некоторых вариантах реализации изобретения настоящее изобретение включает способы лечения синдрома Санфилиппо типа А (MPS IIIA) путем интратекального введения рекомбинантного HNS-фермента в терапевтически эффективной дозе и с терапевтически эффективным интервалом введения в течение периода, достаточного для уменьшения уровня гликозаминогликана (GAG) гепарансульфата в спинно-мозговой жидкости (CSF) и/или моче по сравнению с контрольным.