(21)	201500802 (13) A1	Разделы: A B C D E F G H
(22)	2014.01.31
(51)	A61K 48/00 (2006.01) C07K 14/47 (2006.01)
(31)	13/756,651
(32)	2013.02.01
(33)	US
(86)	PCT/EP2014/051966
(87)	WO 2014/118346 2014.08.07
(71)	ИНСЕРМ (ИНСТИТЬЮТ НАСЬОНАЛ ДЕ ЛА САНТЕ ЕТ ДЕ ЛА РЕШЕРШ МЕДИКАЛЬ); СЕНТРЕ НАСЬОНАЛ ДЕ ЛА РЕШЕРШ СЕНТИФИК (СНРС); ЮНИВЕРСИТЕ ДЕ СТРАСБУРГ (FR); КОРНЕЛЛ ЮНИВЕРСИТИ (US); ЮНИВЕРСИТЕ ПАРИ-СЮД XI; АПХП (АССИСТАНСЕ ПЕБЛИК-ХОПИТОКС ДЕ ПАРИ) (FR)
(72)	Пиксьё Хелен Моник, Обур Патрик (FR), Кристал Роналд Г (US), Бугнер Пьер (FR)
(74)	Баландина Л.А. (RU)
(54)	СПОСОБЫ ПРОФИЛАКТИКИ И/ИЛИ ЛЕЧЕНИЯ КАРДИОМИОПАТИИ И УСТРАНЕНИЯ СИМПТОМОВ КАРДИОМИОПАТИИ, ФАРМАЦЕВТИЧЕСКАЯ КОМПОЗИЦИЯ, ВЕКТОРЫ

(57) Настоящее изобретение относится к способу профилактики или лечения кардиомиопатии, обусловленной энергетическим дефицитом, у субъекта, нуждающегося в этом, при этом указанный способ заключается во введении указанному субъекту терапевтически эффективного количества вектора, содержащего нуклеотидную последовательность гена, способного восстанавливать энергетический дефицит. Более детально, настоящее изобретение относится к способу профилактики или лечения кардиомиопатии, ассоциированной с атаксией Фридрейха, у субъекта, нуждающегося в этом, при этом указанный способ заключается во введении указанному субъекту терапевтически эффективного количества вектора, содержащего нуклеотидную последовательность, кодирующую фратаксин (FXN).