| |
(21) | 201590070 (13) A1 |
Разделы: A B C E F G H |
(22) | 2013.06.21 |
(51) | A61K 48/00 (2006.01) C07H 21/04 (2006.01) C12N 15/11 (2006.01) |
(31) | 61/662,772; 61/780,352 |
(32) | 2012.06.21; 2013.03.13 |
(33) | US |
(86) | PCT/US2013/046960 |
(87) | WO 2013/192486 2013.12.27 |
(71) | МИРАГЕН ТЕРАПЕУТИКС, ИНК. (US) |
(72) | Ван Рой Ева, Дэлби Кристина, Сето Анита (US) |
(74) | Носырева Е.Л. (RU) |
(54) | ИНГИБИТОРЫ МИКРОРНК СЕМЕЙСТВА MIR-15 |
(57) Изобретение обеспечивает химически модифицированные олигонуклеотиды, которые способны ингибировать экспрессию (например, копийность) miRNA семейства miR-15, в том числе miR-15a, miR-15b, miR-16, miR-195, miR-424 и miR-497. В некоторых вариантах осуществления настоящее изобретение обеспечивает олигонуклеотиды, которые способны специфическим образом ингибировать экспрессию или копийность каждой из miR-15a, miR-15b, miR-16, miR-195, miR-424 и miR-497. Изобретение дополнительно обеспечивает фармацевтические композиции, содержащие олигонуклеотиды, и способы лечения пациентов с состояниями или нарушениями, связанными с miRNA семейства miR-15 или сопряженными с ними, такими как сердечно-сосудистое состояние. В различных вариантах осуществления олигонуклеотиды обеспечивают преимущества в одном или нескольких из действенности, эффективности доставки, специфичности к мишени, токсичности и/или стабильности.
|