(57) 1. Способ контроля лечения пациента, имеющего ассоциированное с кислой сфингомиелиназой (ASM) нарушение, включающий:
(a) введение пациенту в эффективном количестве терапевтического средства, которое представляет собой рекомбинантную кислую сфингомиелиназу человека (rhASM); и
(b) определение уровня лизосомного сфингомиелина (лизосомного SPM) в биологическом образце, полученном от пациента через три или более дней после стадии (а), перед введением последующей дозы, где снижение уровня лизосомного SPM по сравнению с референтным уровнем показывает эффективность терапевтического средства, где референтный уровень представляет собой исходный уровень лизосомного SPM субъекта перед лечением на стадии (а).
2. Способ по п.1, в котором стадия (а) дополнительно включает повторное введение указанного терапевтического средства пациенту.
3. Способ по любому из предшествующих пунктов, где биологический образец представляет собой цельную кровь, пятно высушенной крови, плазму или сыворотку крови.
4. Способ по любому из пп.1-3, где ассоциированное с ASM нарушение представляет собой болезнь Ниманна-Пика типа В.
5. Способ по любому из пп.1-3, где ассоциированное с ASM нарушение представляет собой болезнь Ниманна-Пика типа А.
6. Способ по любому из предшествующих пунктов, где стадии (а) и (b) повторяют несколько раз, при этом каждую последующую дозу терапевтического средства вводят через две недели после предыдущей дозы.
7. Способ по любому из предшествующих пунктов, где эффективное количество указанного терапевтического средства составляет от 0,03 до 3 мг/кг.
8. Способ по п.6, где первую дозу указанного терапевтического средства, которую получает пациент, вводят в количестве 0,1 мг/кг.
9. Способ по п.8, включающий введение пациенту поддерживающей дозы указанного терапевтического средства в количестве 1, 2 или 3 мг/кг.
10. Способ по любому из предшествующих пунктов, где указанное терапевтическое средство вводят внутривенно.
11. Способ контроля лечения пациента, имеющего болезнь Ниманна-Пика типа А или типа В, где указанный способ включает
введение пациенту первой дозы рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) в количестве от 0,03 до 1,0 мг/кг и последующих доз в увеличивающейся концентрации до достижения 3 мг/кг;
введение поддерживающих доз указанному пациенту в количестве 1, 2 или 3 мг/кг; и
измерение уровня лизосомного сфингомиелина (лизосомного SPM) в биологическом образце, отобранном у указанного пациента (a) в течение 24 ч, (b) в течение 48 ч или (с) 72 или более часов после введения дозы, но перед введением последующей дозы;
причем каждую дозу вводят через две недели после предыдущей дозы, и
где повышенный уровень лизосомного SPM на стадии (а) или (b) или пониженный уровень лизосомного SPM на стадии (с) по сравнению с референтным уровнем указывает на то, что терапия rhASM является эффективной, а референтный уровень представляет собой исходный уровень лизосомного SPM пациента перед введением первой дозы rhASM.
12. Способ по п.11, где до начала лечения было определено, что у пациента повышен уровень лизосомного SPM по сравнению со здоровым контролем.
13. Способ по п.11 или 12, где биологический образец представляет собой пятно высушенной крови.
14. Способ по любому из предшествующих пунктов, в котором пациентом является взрослый пациент.
15. Способ по любому из предшествующих пунктов, в котором пациентом является педиатрический пациент.

---