Eurasian Publication Server

Eurasian Application for Invention № 202192755

BIBLIOGRAPHIC DATA

(11) Document Number

202192755

(21) Application Number

202192755

(22) Filling Date

2020.04.24

(51) IPC

A61P 25/00 (2006.01)
C12N 15/113 (2010.01)
C12N 15/11 (2006.01)
A61K 48/00 (2006.01)
A61K 31/713 (2006.01)
A61K 38/00 (2006.01)

(43)(13) Application Publication Date(s), Kind Code(s)

A1 2022.03.23 Issue No 03 title, specification SEQL

(31) Number(s) assigned to Priority Application(s)

62/838,010

(32) Date(s) of filing of Priority Application(s)

2019.04.24

(33) Priority Application Office

US

(86) PCT Application Number

US2020/029897

(87) PCT Publication Number

2020/219934 2020.10.29

(71) Applicant(s)

СТОУК ТЕРАПЬЮТИКС, ИНК. (US)

(72) Inventor(s)

Азнарез Изабель, Шарнер Юрген (US)

(74) Attorney(s) or Agent(s)

Гизатуллина Е.М., Угрюмов В.М., Христофоров А.А., Строкова О.В., Гизатуллин Ш.Ф., Костюшенкова М.Ю., Парамонова К.В., Прищепный С.В., Джермакян Р.В. (RU)

(54) Title

СПОСОБЫ И КОМПОЗИЦИИ ДЛЯ МОДУЛЯЦИИ СПЛАЙСИНГА И ТРАНСЛЯЦИИ

ABSTRACT [ENG]
(57) События альтернативного сплайсинга в генах могут приводить к непродуктивным или менее продуктивным транскриптам мРНК, а терапевтические агенты, нацеленные на события альтернативного сплайсинга в генах, могут модулировать уровень экспрессии функциональных белков у пациентов и/или подавлять экспрессию аберрантных белков. В данном документе предложены композиции и способы для модуляции уровня экспрессии целевой пептидной последовательности путем модуляции сплайсинга пре-мРНК. Также в настоящем документе предложены композиции и способы лечения заболевания или состояния, вызванного недостаточным количеством или активностью функционального целевого белка, путем модуляции сплайсинга пре-мРНК.
Zoom in

Back New search
'; $("body").css({"cursor": "progress"}); $("div#"+fr).css({"width": "50%","flex":"0 0 50%"}); $("div#tr"+fr).append(loadtxt); $("div#tr"+fr).show(); } //$("div#trformula").hide(); //console.log($('#formula').html()); //getTranslateFromService("ru-en", $('#formula').html());