Eurasian Publication Server

Eurasian Application for Invention № 201992882

BIBLIOGRAPHIC DATA

(11) Document Number

201992882

(21) Application Number

201992882

(22) Filling Date

2018.06.06

(51) IPC

C12N 15/86 (2006.01)
C12N 15/117 (2010.01)

(43)(13) Application Publication Date(s), Kind Code(s)

A1 2020.05.25 Issue No 05 title, specification SEQL

(31) Number(s) assigned to Priority Application(s)

62/516,060

(32) Date(s) of filing of Priority Application(s)

2017.06.06

(33) Priority Application Office

US

(86) PCT Application Number

US2018/036200

(87) PCT Publication Number

2018/226785 2018.12.13

(71) Applicant(s)

ЮНИВЕРСИТИ ОФ МАССАЧУСЕТТС (US)

(72) Inventor(s)

Эстевес Мигель Сена, Гао Гуанпин, Грин Майкл Р., Ван Дэн, Симоне Тесса Мерседес (US)

(74) Attorney(s) or Agent(s)

Гизатуллина Е.М., Угрюмов В.М., Строкова О.В., Гизатуллин Ш.Ф., Глухарёва А.О. (RU)

(54) Title

САМОРЕГУЛИРУЕМЫЕ ВЕКТОРЫ НА ОСНОВЕ AAV ДЛЯ БЕЗОПАСНОЙ ЭКСПРЕССИИ MeCP2 ПРИ СИНДРОМЕ PETTA

ABSTRACT [ENG]
(57) В соответствии с некоторыми аспектами настоящее изобретение относится к композициям и способам конструирования трансгена. В соответствии с некоторыми вариантами осуществления изобретение относится к саморегулируемым рекомбинантным нуклеиновым кислотам, вирусным векторам и фармацевтическим композициям, содержащим трансген MeCP2. В соответствии с некоторыми вариантами осуществления композиции и способы, описанные в настоящем изобретении, являются пригодными для лечения заболеваний и нарушений, ассоциированных с мутацией с потерей функции, например синдрома Ретта.
Zoom in

Back New search
'; $("body").css({"cursor": "progress"}); $("div#"+fr).css({"width": "50%","flex":"0 0 50%"}); $("div#tr"+fr).append(loadtxt); $("div#tr"+fr).show(); } //$("div#trformula").hide(); //console.log($('#formula').html()); //getTranslateFromService("ru-en", $('#formula').html());